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L’innovazione farmaceutica negli ultimi 20 anni ha portato al costante aumento dell’aspettativa di vita e, tra i molti traguardi, alla riduzione del 40% della mortalità legata a molte patologie croniche. L’innovazione ha anche consentito un progressivo allargamento delle opzioni di trattamento disponibili, con malattie considerate fino a qualche decennio fa debilitanti e mortali che oggi possono essere invece gestite e trattate. Basti pensare al significativo aumento della sopravvivenza dopo una diagnosi di tumore – in 10 anni circa 1 milione in più – mentre dal 2014 ad oggi sono circa 260.000 le persone curate dall’epatite C solo in Italia.

Il costante impegno nell’innovazione si riflette nella crescita continua del numero di prodotti farmaceutici sviluppati. La pipeline di sviluppo dell’industria farmaceutica ha infatti raggiunto un nuovo massimo nel 2022 con oltre 20.000 prodotti in fase di sviluppo a livello globale. In Europa si è osservato un aumento significativo delle autorizzazioni per nuovi farmaci, con pareri del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) di EMA per 92 nuovi medicinali soltanto nel 2023 (di cui 61 nuove sostanze attive, 17 medicinali equivalenti e 14 medicinali biosimilari), un incremento del 77% in 5 anni (2019-2023e).

La maggior parte delle nuove opzioni terapeutiche in arrivo (come anche le nuove indicazioni) riguardano le terapie antineoplastiche (27,2%), i  medicinali immunosoppressori (15,2%) e i medicinali del sistema nervoso e di senso (6,5%).  Inoltre, il programma PRIME, focalizzato su medicinali di elevato interesse per la salute pubblica e innovazione terapeutica, ha incluso 111 farmaci, sottolineando l'importanza attribuita all'accesso precoce e all'accelerazione dell'iter autorizzativo per rispondere alle esigenze di cura insoddisfatte.

Nel contesto della ricerca clinica italiana, nell’ultimo decennio si è osservato un aumento del numero di sperimentazioni cliniche, un segno positivo della crescita e dell’importanza della ricerca medica nel contesto nazionale. Ma il triennio 2020-2022 ha presentato sfide uniche, influenzato sia dalla pandemia da COVID-19 che dall'implementazione del Regolamento europeo n. 536/2014 e del Clinical Trial Information System (CTIS) tramite il quale nel 2022 l’Italia ha presentato 141 richieste (un quantitativo secondo a Francia, Spagna e Germania). Nonostante la pandemia abbia temporaneamente influenzato il volume di studi autorizzati nel 2020, il 2021 ha segnato un picco con 818 studi autorizzati. Tuttavia, nel 2022 si è registrata una nuova contrazione (663 studi clinici autorizzati), in parte attribuibile alle incertezze associate al nuovo sistema normativo europeo.

Come già evidenziato in precedenza, i dati relativi alle sperimentazioni cliniche mostrano un rilevante contributo del settore privato in termini di investimenti: nel solo 2022, gli studi condotti da promotori profit rappresentano l’85,0% del totale (+8,3 p.p. rispetto al 2020), al contrario, per gli studi nazionali sulle malattie rare (diverso sarebbe per le sperimentazioni internazionali) ben l’89,7% degli studi sono promossi da operatori no profit.

Maggiori informazioni sono contenute all'interno della XVIII Edizione del Rapporto Meridiano Sanità

Un aspetto interessante è l'evoluzione delle fasi delle sperimentazioni cliniche autorizzate da AIFA. Mentre le fasi II e III nel 2022 hanno registrato una riduzione percentuale rispetto al 2021 (pari al -29,5% e al -20,5), le sperimentazioni di fase I sono aumentate (+14,5%), suggerendo una crescente propensione all'innovazione e allo sviluppo di nuove molecole. In termini assoluti però, la maggior parte delle sperimentazioni nel 2022 sono comunque in fase III (41,0%), indice di una maggiore vicinanza all'ideazione di nuove cure e anche una maggiore capacità di condurre la ricerca.