Dopo l'ultima approvazione del Testo Unico, e in attesa del Piano Nazionale e degli altri provvedimenti attuativi, durante l'evento si è discusso di come migliorare i percorsi di diagnosi e la presa in carico dei pazienti affetti da malattie rare con un focus su quelle dell’età adulta e sull’amiloidosi cardiaca. Le opportunità e i limiti delle tecnologie digitali e dei dati, indiscussi driver di innovazione e sviluppo nell’ambito delle malattie rare, saranno al centro del confronto.

L’iniziativa è realizzata con il contributo di Pfizer.